致病窗口与修复阈值

基于等基因系 iPSC 来源的类脑器官与组装体，我们界定代表性 ASD 风险突变的致病窗口与最低修复阈值，整合时间序列单细胞多组学与 RNA 碱基编辑。

研究目标

• 构建携带代表性 ASD 风险突变的等基因 iPSC 细胞系；
• 建立类脑器官与组装体的时间序列单细胞转录组和表观基因组图谱；
• 绘制突变发挥因果作用的发育阶段；
• 在不同发育窗口测试 RNA 碱基编辑修复效果。

本项目旨在建立支持神经发育疾病理性干预设计的参数框架。